Lundbeck dévoile à ENDO 2026 des données de phase 2 prometteuses pour son anticorps anti-ACTH dans la maladie de Cushing

Une nouvelle approche thérapeutique testée dans une maladie hormonale rare

Le laboratoire danois H. Lundbeck A/S a présenté le 14 juin 2026, lors du congrès annuel de l'Endocrine Society (ENDO 2026) à Chicago, des données cliniques préliminaires de phase 2 pour l'asedebart (anciennement Lu AG13909), un anticorps monoclonal expérimental dirigé contre l'hormone adrénocorticotrope (ACTH). La présentation orale, programmée le dimanche 14 juin de 14h45 à 15h00 (heure locale), portait sur la maladie de Cushing, une pathologie endocrinienne rare et potentiellement mortelle.

Les données dévoilées concernent l'effet du traitement sur le cortisol libre urinaire (CLU), principal marqueur de l'excès de cortisol, après une titration individualisée de la dose, ainsi que les premiers éléments de sécurité et de tolérance. Pour un groupe spécialisé en neurosciences comme Lundbeck, cette incursion dans l'endocrinologie illustre une diversification assumée de son portefeuille de recherche.

Comprendre la maladie de Cushing et le mécanisme de l'asedebart

La maladie de Cushing résulte d'une tumeur de l'hypophyse qui sécrète un excès d'ACTH. Cette hormone stimule à son tour les glandes surrénales, qui produisent alors trop de cortisol. L'hypercortisolisme chronique entraîne prise de poids, fatigue, faiblesse musculaire, hypertension artérielle et diabète. La pathologie touche principalement des adultes de 20 à 50 ans, en majorité des femmes, avec une incidence estimée entre un et trois nouveaux cas par million d'habitants et par an.

L'asedebart se distingue des traitements existants par son mode d'action. Là où les médicaments actuels agissent sur la tumeur hypophysaire ou bloquent la synthèse du cortisol au niveau surrénalien, l'anticorps de Lundbeck neutralise directement l'ACTH circulante. En empêchant cette hormone d'atteindre les glandes surrénales, le candidat vise à réduire la production de cortisol en amont. Le groupe le positionne comme un potentiel traitement de première classe (first in class) pour les affections caractérisées par un excès d'ACTH.

Les contours de l'essai BalanCeD

L'étude BalanCeD est un essai de phase 2 ouvert, multicentrique, à doses ascendantes multiples avec titration. Selon le registre ClinicalTrials.gov (identifiant NCT06471829), elle prévoit le recrutement de 18 participants adultes répartis sur 27 sites situés aux États-Unis, en France, en Géorgie, en Hongrie, en Italie, en Pologne, en Roumanie, en Espagne et au Royaume-Uni.

Les patients éligibles présentent une maladie de Cushing dépendante de l'ACTH, avec un cortisol libre urinaire sur 24 heures supérieur à 1,5 fois la limite supérieure de la normale. Le critère d'évaluation principal est la réponse complète du CLU, définie comme un cortisol libre urinaire moyen ramené sous la limite supérieure de la normale à l'issue de la période de titration. L'essai a débuté le 19 juin 2024 et sa date d'achèvement principale est estimée au 15 septembre 2026, ce qui signifie que les données présentées à Chicago restent préliminaires.

« La présence de Lundbeck à ENDO 2026 reflète la façon dont nous avons élargi notre héritage en neurosciences ces dernières années. »

Johan Luthman, vice-président exécutif et responsable de la recherche et développement, H. Lundbeck A/S

Un besoin médical réel mais un marché étroit

La chirurgie reste le traitement de référence de la maladie de Cushing. L'ablation de la tumeur hypophysaire par voie transsphénoïdale conduit à une rémission chez environ 78 % des patients, mais un taux de rechute de l'ordre de 13 % sur dix ans laisse près d'un tiers des malades en échec à long terme. Ces patients nécessitent alors une radiothérapie, une chirurgie surrénalienne ou un traitement médicamenteux, le kétoconazole figurant parmi les options les plus utilisées.

Ce besoin médical non couvert explique l'intérêt des autorités réglementaires. L'asedebart a obtenu le statut de médicament orphelin dans l'Union européenne et aux États-Unis pour l'hyperplasie congénitale des surrénales, ainsi qu'au Japon pour cette indication et pour la maladie de Cushing. Ce statut ouvre droit à des incitations réglementaires et à une exclusivité commerciale prolongée, mais la rareté de la maladie limite mécaniquement la taille du marché adressable.

Une diversification dictée par la fin d'un blockbuster

Pour les investisseurs, ce programme s'inscrit dans une stratégie plus large de renouvellement du portefeuille. Lundbeck se prépare à la perte d'exclusivité de son antidépresseur vedette, le Trintellix (vortioxétine, commercialisé sous le nom Brintellix en Europe), attendue en 2026. Le groupe vise quatre nouvelles entités moléculaires en phase 3 cette année et table sur deux à trois lancements avant 2030, soutenus par la croissance de ses marques Rexulti et Vyepti.

Cette transition passe aussi par des acquisitions, dont le rachat de Longboard Pharmaceuticals pour 2,6 milliards de dollars, qui apporte un candidat contre l'épilepsie. Au 9 juin 2026, l'action H. Lundbeck cotait environ 5,55 dollars (cotation des certificats américains), pour une capitalisation boursière proche de 6,36 milliards de dollars. Le marché surveillera de près la conversion de ces programmes précoces en revenus.

Ce qu'il faut surveiller

Les données complètes de l'essai BalanCeD, attendues après septembre 2026, diront si la neutralisation directe de l'ACTH se traduit par une normalisation durable du cortisol et par un profil de tolérance acceptable. Les épargnants exposés au secteur pharmaceutique européen, en direct ou via des fonds, retiendront que la valeur d'un laboratoire de spécialité se joue désormais sur sa capacité à transformer une recherche de niche en franchises commerciales avant l'érosion de ses produits historiques.

Sources

• PR Newswire, communiqué Lundbeck ENDO 2026
• ClinicalTrials.gov, essai NCT06471829 (BalanCeD)
• Cushing's Disease News, traitement potentiel de première classe
• Pharmaphorum, quatre molécules en phase 3 en 2026
• PR Newswire, statut de médicament orphelin au Japon
• Pituitary (Springer), prise en charge médicale de la maladie de Cushing
• StockAnalysis, cours et capitalisation H. Lundbeck
• Endocrine Abstracts, design de l'essai BalanCeD