Le départ annoncé du directeur du CBER, Vinay Prasad, déclenche une envolée historique des valeurs biotechnologiques. UniQure bondit de 51 %, Biohaven gagne 23 % et les analystes anticipent un assouplissement réglementaire pour les thérapies géniques.
L'annonce du départ de Vinay Prasad, directeur du Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) de la Food and Drug Administration (FDA), a provoqué lundi 9 mars une envolée spectaculaire des valeurs biotechnologiques à Wall Street. Les entreprises spécialisées dans les thérapies géniques et les maladies rares, longtemps freinées par une politique réglementaire jugée restrictive, ont enregistré des hausses à deux chiffres dès l'ouverture des marchés.
Le commissaire de la FDA, Marty Makary, a confirmé vendredi 6 mars que Prasad quitterait ses fonctions fin avril. Oncologue de formation et ancien professeur à l'Université de Californie à San Francisco (UCSF), Prasad dirigeait depuis mai 2025 le CBER, la division chargée de l'évaluation des vaccins, des thérapies géniques et des produits sanguins. Son mandat aura été marqué par de nombreuses controverses, notamment le rejet d'au moins cinq thérapies cellulaires et géniques que de nombreux experts estimaient admissibles sous les précédentes directions.
La réaction des marchés a été immédiate et massive. UniQure, dont la thérapie génique AMT-130 contre la maladie de Huntington avait vu sa voie d'approbation remise en cause par Prasad, a bondi de 51 % par rapport à sa clôture de vendredi, passant de 14,27 dollars à 21,55 dollars. Replimune, dont le traitement RP1 contre le mélanome avancé avait essuyé un refus inattendu en juillet 2025, a progressé de 16 %. Biohaven a gagné 23 %, Regenxbio 20,1 %, Solid Biosciences 16,4 % et Capricor Therapeutics 9,07 %.
Le mandat de Prasad au CBER restera dans les annales comme l'un des plus tumultueux de l'histoire récente de la FDA. Nommé en mai 2025 pour succéder à Peter Marks, évincé après un différend avec le secrétaire à la Santé Robert F. Kennedy Jr., Prasad avait lui même été licencié en juillet 2025 après avoir provoqué la colère des associations de patients atteints de maladies rares et de l'influenceuse Laura Loomer, proche du président Trump. Réintégré seulement deux semaines plus tard, en août 2025, à la demande du commissaire Makary, il avait repris la direction du CBER avec un mandat renforcé.
Parmi les décisions les plus contestées figure le revirement réglementaire imposé à uniQure. En avril 2025, la FDA avait accordé la désignation de « Breakthrough Therapy » à l'AMT-130 après des résultats cliniques prometteurs montrant un ralentissement de 75 % de la progression de la maladie de Huntington chez les patients recevant la dose élevée. Pourtant, en novembre 2025, l'agence a annoncé qu'elle « n'était plus en accord » avec l'utilisation des données de Phase I/II et d'un groupe de contrôle externe pour soutenir une demande de mise sur le marché, exigeant un nouvel essai clinique randomisé en double aveugle avec chirurgie simulée.
L'analyste de Stifel a qualifié l'AMT-130 de « symbole de l'inflexibilité de la FDA, ou à tout le moins de son incohérence ». Regenxbio a également reçu une lettre de réponse complète (Complete Response Letter) pour le RGX-121, signée personnellement par Prasad. Replimune s'est vu refuser l'approbation accélérée du RP1, un traitement viral oncolytique contre le mélanome, malgré l'absence de préoccupations exprimées lors des évaluations intermédiaires. Plus de 20 experts ont ensuite exhorté la FDA à réexaminer le dossier, conduisant à la resoumission acceptée en octobre 2025 avec une date PDUFA fixée au 10 avril 2026.
Au delà des décisions réglementaires, Prasad faisait l'objet depuis fin février d'une enquête interne pour climat de travail toxique. Selon BioSpace, l'enquête, menée par le cabinet externe Professional EEO Services, porte sur des allégations de représailles contre des subordonnés et de comportements verbalement agressifs envers le personnel. Ces révélations ont contribué à fragiliser sa position au sein de l'agence.
Les principales banques d'investissement ont réagi dès le week end. Paul Matteis, analyste chez Stifel, a qualifié le départ de Prasad de « grande victoire pour la biotechnologie, en particulier pour les entreprises spécialisées dans les maladies rares ». Selon lui, uniQure « a désormais plus de chances d'obtenir l'examen de produit qui lui avait apparemment été promis ».
Matt Phipps, analyste chez William Blair, a souligné que le départ pourrait bénéficier aux développeurs de traitements pour les maladies rares poursuivant des études à bras unique et utilisant des données de contrôle externe pour leurs parcours réglementaires. BMO Capital Markets a noté que « lorsque Replimune avait initialement déposé sa demande d'approbation pour le RP1, aucune préoccupation n'avait été soulevée lors des revues intermédiaires ».
RBC Capital Markets a déjà identifié des candidats potentiels au remplacement, parmi lesquels Stefan Baral, Jin He, Caitlin Hicks et Chris Palmer, issus des réseaux professionnels du commissaire Makary. La question centrale, selon Stifel, demeure : « Le successeur sera t il quelqu'un doté d'une véritable expérience réglementaire ou d'un parcours en régulation ? »
Ce rallye boursier s'inscrit dans un contexte plus large de regain d'intérêt pour le secteur biotechnologique. L'ETF SPDR S&P Biotech (XBI), qui pondère également les petites et moyennes capitalisations, affiche un rendement sur un an de 34,90 % et bénéficie d'un consensus « Strong Buy » de la part des analystes de TipRanks, avec un potentiel de hausse implicite d'environ 55 %. L'ETF iShares Biotechnology (IBB), davantage concentré sur les grandes capitalisations comme Gilead Sciences et Vertex Pharmaceuticals, progresse de 26,65 % sur un an.
Plusieurs catalyseurs réglementaires majeurs sont attendus au cours du premier semestre 2026. Rocket Pharmaceuticals attend une décision sur le Kresladi pour le syndrome d'adhérence leucocytaire de type I (date PDUFA : 28 mars 2026). Orca Bio attend le verdict sur l'Orca T, une thérapie cellulaire allogénique contre les hémopathies malignes (date PDUFA : 6 avril 2026). Ces décisions seront les premières à être prises après le départ de Prasad, et les investisseurs parient sur un environnement réglementaire plus souple.
L'ère post Prasad pourrait marquer un tournant pour l'ensemble du secteur des thérapies cellulaires et géniques. La FDA a récemment publié un projet de lignes directrices ouvrant une voie d'approbation pour les thérapies CRISPR personnalisées, un signal fort en faveur de l'innovation. Les réformes manufacturières annoncées, permettant aux thérapies géniques expérimentales de ne pas se conformer à certaines spécifications de fabrication et autorisant des « changements de fabrication mineurs » lors des phases avancées, témoignent d'une volonté d'accélération.
Le commissaire Makary a crédité Prasad d'avoir « réduit le nombre d'essais cliniques nécessaires à l'approbation d'un médicament, limité les approbations de vaccins Covid aux plus de 65 ans ou aux personnes à risque, et développé une nouvelle voie pour les médicaments individualisés ». Ce bilan contrasté illustre la tension fondamentale entre rigueur scientifique et accès rapide aux traitements innovants pour les patients atteints de maladies rares.
Pour les investisseurs exposés au secteur biotechnologique, le départ de Prasad constitue un signal réglementaire majeur. Les valeurs les plus susceptibles de bénéficier de ce changement sont celles dont les dossiers d'approbation avaient été bloqués ou ralentis par les décisions du CBER : uniQure, Replimune, Regenxbio, Capricor Therapeutics et Lexeo Therapeutics, selon les analystes de Stifel.
L'incertitude réside toutefois dans l'identité du successeur. Un remplaçant issu du monde académique pourrait perpétuer une approche conservatrice, tandis qu'un profil industriel favoriserait probablement des approbations plus rapides. La nomination, attendue dans les semaines à venir, sera déterminante pour la trajectoire du secteur au second semestre 2026.
Moderna, dont le vaccin grippal mRNA-1010 pourrait obtenir une approbation complète pour les adultes de plus de 65 ans sans essais d'efficacité supplémentaires, a progressé de 2,32 % à 53,74 dollars. CRISPR Therapeutics, dont la technologie d'édition génomique bénéficie des nouvelles orientations réglementaires, a gagné 1,78 % à 57,51 dollars. Sarepta Therapeutics, au cœur de la controverse sur la dystrophie musculaire de Duchenne, a avancé de 5,06 % à 17,55 dollars.
Plusieurs échéances clés détermineront l'ampleur de ce virage réglementaire. La date PDUFA du Kresladi de Rocket Pharmaceuticals (28 mars) et celle de l'Orca T d'Orca Bio (6 avril) fourniront les premières indications sur la posture du CBER post Prasad. La date PDUFA du RP1 de Replimune (10 avril) sera particulièrement scrutée, car elle concerne un dossier directement affecté par les décisions contestées de l'ancien directeur.
La réunion de Type B qu'uniQure prévoit de solliciter au deuxième trimestre 2026 avec la FDA pour discuter du plan de développement de Phase 3 de l'AMT-130 constituera un test décisif de la nouvelle orientation de l'agence envers les thérapies géniques pour les maladies rares. Les investisseurs surveilleront également la publication des noms des candidats au remplacement de Prasad, un choix qui façonnera la politique réglementaire américaine en matière de biologie pour les années à venir.
